CRISPR/CAS9 pode curar a Retinose Pigmentar?

Autores

  • Ricardo Tavares Borges Universidade Católica de Brasília
  • Benedito Antônio de Sousa Universidade Católica de Brasília

Resumo

Introdução: A Retinose Pigmentar (RP) é considerada uma das formas mais comuns de distrofia retiniana hereditária e os pacientes com essa patologia apresentam cegueira noturna que evolui com perda visual progressiva. A vasta heterogeneidade da RP impede estratégias terapêuticas uniformemente aceitas. No entanto, os estudos mais recentes vêm demonstrando que a terapia genética com as Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas (CRISPR) pode corrigir essa doença retiniana hereditária mediante a troca de genes defeituosos por genes saudáveis.

Objetivo: Avaliar se o tratamento através da técnica de edição genética CRISPR/CAS9 vem proporcionando cura para a retinose pigmentar.

Material/Métodos: Revisão sistemática da literatura com artigos pesquisados na base de dados Pubmed, Scielo, Lilacs e Cochrane com referências publicadas na língua inglesa em um período de tempo ilimitado.

Resultados/Discussão: A reposição celular autóloga para doença degenerativa da retina depende da capacidade de correção da mutação patogênica em um paciente antes do transplante. Para criar células saudáveis a partir de células doentes, as mutações podem ser consertadas com a tecnologia de extração de genes CRISPR / CAS9, a qual produz enxertos que não demandam imunossupressão do paciente.  

Conclusão: Os estudos recentes apresentam indicativos de que a ablação específica de alelos com mutações usando CRISPR/CAS9 podem no futuro prevenir e até mesmo curar degenerações da retina herdada geneticamente, como a retinose pigmentar.

Palavras-chave: '' Retinose Pigmentar '', '' Crispr '', '' Humanos ''.

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Biografia do Autor

Ricardo Tavares Borges, Universidade Católica de Brasília

Acadêmico do Curso de Medicina da Universidade Católica de Brasília

Benedito Antônio de Sousa, Universidade Católica de Brasília

MD, Especialista em Oftalmologia, Mestre, Docente do Curso de Medicina da Universidade Católica de Brasília

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Publicado

2019-05-26