CRISPR/CAS9 pode curar a Retinose Pigmentar?

Abstract

Introdução: A Retinose Pigmentar (RP) é considerada uma das formas mais comuns de distrofia retiniana hereditária e os pacientes com essa patologia apresentam cegueira noturna que evolui com perda visual progressiva. A vasta heterogeneidade da RP impede estratégias terapêuticas uniformemente aceitas. No entanto, os estudos mais recentes vêm demonstrando que a terapia genética com as Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas (CRISPR) pode corrigir essa doença retiniana hereditária mediante a troca de genes defeituosos por genes saudáveis.

Objetivo: Avaliar se o tratamento através da técnica de edição genética CRISPR/CAS9 vem proporcionando cura para a retinose pigmentar.

Material/Métodos: Revisão sistemática da literatura com artigos pesquisados na base de dados Pubmed, Scielo, Lilacs e Cochrane com referências publicadas na língua inglesa em um período de tempo ilimitado.

Resultados/Discussão: A reposição celular autóloga para doença degenerativa da retina depende da capacidade de correção da mutação patogênica em um paciente antes do transplante. Para criar células saudáveis a partir de células doentes, as mutações podem ser consertadas com a tecnologia de extração de genes CRISPR / CAS9, a qual produz enxertos que não demandam imunossupressão do paciente.  

Conclusão: Os estudos recentes apresentam indicativos de que a ablação específica de alelos com mutações usando CRISPR/CAS9 podem no futuro prevenir e até mesmo curar degenerações da retina herdada geneticamente, como a retinose pigmentar.

Palavras-chave: '' Retinose Pigmentar '', '' Crispr '', '' Humanos ''.